Gestão de risco em projetos de terapia gênica: oportunidades e desafios para empresas de biotecnologia no mercado global e nacional

Abstract

O presente artigo revela como a gestão de riscos pode orientar o desenvolvimento e a comercialização de terapias gênicas. O objetivo geral foi mapear estratégias de mitigação de incertezas e riscos, identificar oportunidades e desafios para empresas de biotecnologia e comparar países desenvolvidos e emergentes. Especificamente, identificaram-se riscos técnico regulatórios, compararam-se modelos de financiamento e parcerias, avaliaram-se implicações para o acesso no SUS e propuseram estratégias. Metodologicamente, trata-se de estudo qualitativo, com levantamento bibliográfico e entrevistas semiestruturadas com dois especialistas da área. Os resultados foram organizados em três eixos: (i) riscos técnico regulatórios, nos quais sobressaem a não aprovação ao longo das fases clínicas, lacunas de evidência translacional e exigências de qualidade/segurança (BPF), além de desafios de biossegurança (CTNBio) e ética (CEP/CONEP); (ii) modelos de financiamento e parcerias, com destaque para acordos de compartilhamento de risco, pagamentos por pacote (bundled payments), APMs e resseguro; (iii) diferenças entre os mercados desenvolvidos e emergentes, incluindo dependência de insumos importados, propriedade intelectual complexa e custos de conformidade; Conclui-se que a gestão de riscos, adaptada às especificidades de ATMPs, juntamente alinhada com a inovação, funciona como meio para redução de incertezas clínicas, regulatórias e econômicas. O Brasil apresenta potencial científico-regulatório, mas demanda ampliação da capacidade produtiva (vetores e insumos), plataformas pré-clínicas (exemplos: organoides e Drosophila melanogaster) e opções de financiamento orientadas entre Estado, academia e indústria A contribuição do estudo reside em integrar literatura e percepções do campo para formular recomendações ao desenvolver terapias avançadas, além de identificar os principais riscos no ramo científico; como limitação, sugere-se ampliar a amostra e desenvolver estudos de caso e avaliações econômicas prospectivas. Palavras-chave: Terapia gênica. Gestão de riscos. Biotecnologia.

The present article reveals how risk management can guide the development and commercialization of gene therapies. The overall objective was to map strategies for mitigating uncertainties, opportunities, and challenges for biotechnology companies and to compare developed and emerging countries; specifically, technical-regulatory risks were identified, financing and partnership models were compared, implications for access within the Brazilian Unified Health System (SUS) were assessed, and strategies were proposed. Methodologically, it is a qualitative study, combining a literature review with semi-structured interviews with two specialists in the field. The results were organized into three thematic axes: (i) technical regulatory risks, notably non-approval across clinical phases, gaps in translational evidence, and quality/safety (GMP) requirements, as well as biosafety (CTNBio) and ethics (CEP/CONEP) challenges; (ii) financing and partnership models, with emphasis on risk-sharing agreements, bundled payments, alternative payment models (APMs), and reinsurance; (iii) differences between developed and emerging markets, including dependence on imported inputs, complex intellectual property, and compliance costs. It is concluded that risk management, tailored to the specificities of advanced therapy medicinal products (ATMPs) and aligned with innovation, serves as a means to reduce clinical, regulatory, and economic uncertainties. Brazil shows scientific and regulatory potential but requires expanded production capacity (vectors and inputs), preclinical platforms (e.g., organoids and Drosophila melanogaster), and targeted financing options coordinated among the state, academia, and industry. The study’s contribution lies in integrating the literature with field perspectives to formulate recommendations for developing advanced therapies, as well as identifying the main risks in the scientific domain; as a limitation, it suggests expanding the sample and conducting case studies and prospective economic evaluations. Keywords: Gene therapy. Risk management. Biotechnology.